sabato 20 febbraio 2021

Fibrosi cistica, correggere errori geni e infiammazione

Obiettivo studio Università Ferrara, molecola promettente

Agire "alla radice" del problema, correggendo la mutazione più diffusa che causa la fibrosi cistica con l'utilizzo di una nuova molecola di sintesi promettente, che agisce anche sull'infiammazione. Questo l'obiettivo di una ricerca condotta all'Università di Ferrara dal team di ricerca di Ilaria Lampronti, in collaborazione con i colleghi di altri atenei.

La speranza degli esperti è che, in futuro, possa trasformarsi in una vera e propria strategia terapeutica.

"Le cure a cui i pazienti si sottopongono oggi - spiega Lampronti - sono basate sull'utilizzo di farmaci che agiscono sui sintomi: antinfiammatori classici steroidei e non steroidei, antibiotici per combattere le infezioni polmonari e agenti che fluidificano le secrezioni. La ricerca sta cercando di individuare nuove strategie non solo per affrontare i sintomi ma anche per curare la malattia. Quando si verificano le mutazioni sul gene della fibrosi cistica, le funzioni dell'omonima proteina diminuiscono o si perdono. Di conseguenza, si ha un'alterazione delle secrezioni nell'organo che si disidratano, appaiono più dense e viscose e portano al danneggiamento dei tessuti".

Il progetto di cui Lampronti è stata coordinatrice e Adriana Chilin partner, è l'ultimo di una serie di grant Fondazione ricerca fibrosi cistica (Ffc) volti allo studio della Trimetilangelicina (Tma). L'importanza di quest'ultimo studio è data dall'azione di un unico composto derivato da Tma sia sull'infiammazione, una delle principali complicanze della malattia, sia sulla proteina difettosa, conseguenza della mutazione del gene Cftr, in particolare la mutazione F508del, che è la più frequente.

"Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica - conclude Graziella Borgo, neodirettore scientifico - si augura che la nuova molecola concluda il percorso di ricerca preclinico per approdare a quello clinico e portare un innovativo contributo terapeutico alle persone con questa malattia". Lo studio è l'esito di un percorso che ha visto un investimento complessivo negli anni di oltre 300mila euro da parte di Ffc.


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